8月16日,模式動(dòng)物表型與遺傳研究國(guó)家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施(以下簡(jiǎn)稱“設(shè)施”)召開(kāi)“2023年第八期設(shè)施用戶學(xué)術(shù)交流會(huì)”。本期用戶學(xué)術(shù)交流的主題為基因編輯技術(shù)應(yīng)用。會(huì)議邀請(qǐng)了來(lái)自上海科技大學(xué)鐘桂生研究員、浙江大學(xué)平淵教授作專題報(bào)告,六十余名所內(nèi)外科研人員參與了會(huì)議。會(huì)議由中國(guó)科學(xué)院昆明動(dòng)物研究所所長(zhǎng)姚永剛研究員主持。??
鐘桂生作了題為“基因遞送工具的開(kāi)發(fā)以及在治療疾病中的應(yīng)用”的報(bào)告,介紹了其課題組如何發(fā)展和優(yōu)化新型腺相關(guān)病毒(AAV),開(kāi)發(fā)基因治療在耳聾、視覺(jué)遺傳性疾病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的應(yīng)用。重點(diǎn)介紹了基因治療人類疾病耳聾的最新研究進(jìn)展,結(jié)合病毒改造、分子生物學(xué)、單分子成像、超分辨顯微成像、電生理等方法具體研究耳蝸的結(jié)構(gòu)和功能。平淵作了題為“基因編輯生物大分子的遞送與治療”的報(bào)告,介紹了其課題組運(yùn)用化學(xué)、分子生物學(xué)、醫(yī)學(xué)等方面的背景知識(shí)及交叉手段,以臨床問(wèn)題導(dǎo)向?yàn)榛A(chǔ),著重研究基因編輯生物大分子遞送載體的化學(xué)結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)、靶向遞送與智能響應(yīng)編輯、疾病療效與安全性。研究結(jié)果為設(shè)計(jì)和構(gòu)建具有臨床轉(zhuǎn)化價(jià)值的高效低毒的基因治療遞送載體提供了新思路和新途徑。??
基因治療作為一種新興治療技術(shù),為人類諸多重大疾病做出了貢獻(xiàn)。參會(huì)人員圍繞機(jī)制研究和治療應(yīng)用方面進(jìn)行了交流,通過(guò)此次報(bào)告開(kāi)拓了參會(huì)人員的科研思維,拓寬了研究思路。本次活動(dòng)為靈長(zhǎng)類動(dòng)物基因編輯技術(shù)應(yīng)用的跨所交叉合作搭建了良好的交流平臺(tái),促進(jìn)所內(nèi)所外用戶依托設(shè)施平臺(tái),開(kāi)展實(shí)質(zhì)性科技合作具有很好的作用。?
?
與會(huì)專家作報(bào)告
?
?
會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)
?
人員合影